可用于瞬时和稳定的基因表达抑制。表达质粒DNA或包含shRNA的病毒颗粒被导入靶细胞。使用哺乳动物启动子驱动目的序列的转录，序列经设计包括茎（19-29对核苷酸）和环，随后由RNAi机制中的酶加工成为成熟的siRNA，siRNA和RISC复合体对目的基因所转录的mRNA产生特异的切割降解作用，从而导致了基因表达抑制。